
Uma pesquisa científica liderada pela geneticista brasileira Dra. Helen Cristina Miranda, em parceria com o Instituto Paulo Gontijo (IPG), revelou um avanço significativo no entendimento e tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). O estudo, publicado na revista EMBO Molecular Medicine, demonstrou pela primeira vez a possibilidade de reverter danos neuronais em uma forma hereditária da doença (ELA8), causada por mutação no gene VAPB.
A descoberta central mostra que a mutação ativa cronicamente a Resposta Integrada ao Estresse (ISR), mecanismo celular que, em vez de proteger os neurônios, compromete a produção de proteínas essenciais e acelera a degeneração. A aplicação de um composto experimental inibidor da ISR permitiu recuperar funções neuronais já comprometidas, incluindo a função mitocondrial e a atividade elétrica dos neurônios.
Segundo a Dra. Helen Miranda, “neurônios doentes ainda podem ser resgatados. O bloqueio da resposta ao estresse devolveu a eles funções perdidas, o que abre caminho para novas terapias e para a medicina personalizada em ELA”. O Dr. Miguel Mitne-Neto, coautor do estudo, ressalta que a via molecular investigada é comum a outras formas de doenças neurodegenerativas, potencialmente ampliando o impacto da descoberta.
A pesquisa utilizou neurônios derivados de células-tronco de pacientes, representando um avanço metodológico significativo em relação aos modelos animais tradicionais. Os próximos passos incluem expandir a investigação para outros subtipos de ELA, incluindo formas esporádicas que representam a maioria dos casos.
Para o Instituto Paulo Gontijo, a descoberta reforça a relevância da ciência brasileira no cenário internacional e oferece um alvo concreto para o desenvolvimento de novos fármacos e ensaios clínicos, representando um marco na busca por tratamentos eficazes e pela cura da ELA que afeta aproximadamente 15 mil brasileiros.




















