A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Skyclarys™ (omaveloxolona), desenvolvido pela Biogen, para o tratamento da Ataxia de Friedreich (AF), uma doença neuromuscular rara e genética que causa danos progressivos ao sistema nervoso. O medicamento é indicado para pacientes com 16 anos ou mais, representando um marco histórico, pois é a primeira terapia capaz de modificar o curso da doença, indo além dos tratamentos paliativos existentes.
No Brasil, estima-se que cerca de 4.000 pessoas vivam com AF, uma condição degenerativa que reduz a expectativa de vida e exige cuidados multidisciplinares. A aprovação do Skyclarys™ traz nova esperança para pacientes e familiares, oferecendo uma opção que pode estabilizar os sintomas e melhorar a qualidade de vida.
A Ataxia de Friedreich é causada por uma mutação no gene FXN, levando à deficiência da proteína frataxina, essencial para o funcionamento das mitocôndrias. Isso resulta em acúmulo de ferro nas células, estresse oxidativo e neurodegeneração, afetando o cérebro, a medula espinhal, os nervos periféricos, o coração e o pâncreas. Os sintomas geralmente começam na infância ou adolescência, incluindo dificuldades de coordenação, fraqueza muscular, problemas cardíacos e, em muitos casos, a necessidade de cadeiras de rodas após 10 a 20 anos de evolução da doença. A idade média de óbito é de 37 anos.
O próximo passo será a definição do preço do medicamento pela CMED, garantindo transparência e acesso regulado. A Biogen reforça seu compromisso com inovação em doenças raras, destacando a importância dessa conquista para a comunidade médica e pacientes no Brasil.
Diretora de Redação e de Editorias do Portal Contexto. Jornalista e Cientista Política de Formação. Comecei minha história no jornalismo online em 2005. Já passei por redação de TV e assessoria de imprensa.
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